W zeszłym tygodniu media zaczęła obiegać plotka o amerykańskich naukowcach pracujących nad redagowaniem genomów w ludzkich zarodkach za pomocą techniki CRISPR/Cas. O tym, że redagowanie ludzkich komórek linii zarodkowej jest problematyczne, pisałem już wielokrotnie, np. tu, tu, tutaj i jeszcze tu.
Problematyczne jest dlatego, że zmiany wprowadzane w komórkach zarodkowych obecne są w całym organizmie, a także u późniejszego potomstwa – w odróżnieniu od modyfikowania genów komórek somatycznych, tak jak ma to miejsce na przykład w przypadku terapii genowych stosowanych do leczenia różnego rodzaju chorób krwi. Implikacje są zatem znacznie bardziej długotrwałe, a długodystansowych skutków stosowania metody nie jesteśmy jeszcze w stanie przewidzieć (zarówno dla tego samego pacjenta, jak i dla kolejnych wirtualnych pacjentów, jakimi staje się jego lub jej potomstwo).
Dyskusje zatem nad tym, czy redagowanie zarodków powinno być dozwolone, są zażarte, a zdania środowiska naukowego (ale i nie naukowego) bardzo podzielone. Część badaczy uważa, że jest to zabawa w boga i niezależnie od tego, jak bezpieczna i dobrze zrozumiana jest to metoda, nie powinniśmy jej nigdy stosować. Część zaś – że jeśli tylko jesteśmy w stanie zapewnić, że naprawiając komuś jeden wadliwy gen nie wywołamy jeszcze większej krzywdy, to nie powinno być żadnych ograniczeń (dysklejmer: ja stoję co najmniej jedną nogą w tym drugim obozie).
Po tym, gdy w 2015 roku grupa badaczy z Chin opublikowała wyniki takich badań, pomimo tego, że prowadzono je na zarodkach wadliwych, na naukowców posypała się fala krytyki. NIH – duża rządowa agencja w Stanach Zjednoczonych finansująca badania biomedyczne – dość jasno określiło swoje stanowisko. Za pieniądze NIH nikt zarodków redagować nie będzie, niezależnie od celu takich doświadczeń. Przepisy prawne różnią się jednak między krajami i na przykład w Wielkiej Brytanii jest zdecydowanie łatwiej uzyskać zgodę na takie badania (jeśli tylko spełnione są pewne warunki).
Do tej pory jednak wydawało się, że Ameryka zostanie taką ostoją moralności – czego by to dokładnie nie znaczyło. Okazuje się jednak, że nie i w dodatku, że nie jest to nagły wyskok, gdyż opulikowane właśnie w piśmie Nature badanie, którego dotyczyła zeszłotygodniowa plotka, toczyły się już dwa lata temu w czasie, gdy w Waszyngtonie pół tysiąca badaczy z całego świata debatowało nad tym, czy takie dokładnie badania powinny być dozwolone.
Ponieważ media donoszą, że badanie będzie przełomem w medycynie, że już w zasadzie niedługo będziemy mogli zamawiać dezajnerskie dzieci i projektować człowieka, to spieszę uściślić, że badanie opisane w Nature, chociaż naukowo ładne i wnosi nowe ciekawe rozwiązanie do szerokiego wachlarza już dostępnych narzędzi, przełomem jednak nie jest.
Przełomem bowiem może być coś, co jest pomysłem tak innowatorskim, że nikt na to wcześniej nie wpadł. Przełomem było wymyślenie koła. Tutaj zaś rewolucją próbuje się nazywać gości, którzy wykombinowali, że gładsze koło toczy się łatwiej. Owszem, jest to nowe rozwiązanie, ale smarowanie skały masłem nie przydałoby się na wiele, gdyby skała była wciąż kanciasta.
Najważniejszym spostrzeżeniem autorów było pokazanie, że jeśli narzędzia do naprawy genów wprowadzi się do komórki jajowej, to proces naprawy jest bardziej wydajny, niż po wprowadzeniu do zarodka – większa jest szansa, że u zarodka zmodyfikowanego nową metodą zdrowe będą wszystkie komórki. Próby naprawiania genów już u zarodków często kończyły się tym, że gen nie był naprawiony we wszystkich komórach – to prowadziło zaś to tzw. mozaicyzmu, który ma miejsce, gdy nie wszystkie komórki ciała mają identyczne DNA. Ten lepszy wybór momentu wstrzyknięcia reagentów zdecydowanie poprawia funkcjonowanie metody. Ale cudem nauki i objawieniem to znowu nie jest (zwłaszcza, że takich rezultatów spodziewać się można było na podstawie wcześniejszych badań w modelach zwierzęcych).
Tak naprawdę jednak w przypadku tej publikacji osiągnięcie naukowe jest całkowicie drugorzędne. To, czym praca się wyróżnia, to to, że jest to pierwsze badanie redagujące ludzkie zarodki, pochodzące ze Stanów Zjednoczonych. A ponieważ takie badania są kontrowersyjne, więc i praca jest medialna.
Doprecyzuję więc jeszcze bardziej: nie, nie jesteśmy od krok od „dzieci na zamówienie” – przynajmniej nie w takim sensie, w jakim może to mieć miejsce dzięki redagowaniu genomu (bo pewne wybory już mamy – przy zapłodnieniu in vitro dobrać już można płeć dziecka. Przy każdej zaś ciąży podobne opcje prezentowane nam są poprzez badania genetyczne płodu). Nie jesteśmy też o krok od projektowania człowieka – do tego nie wystarczy bowiem, żeby CRISPR jako metoda działało bezpiecznie i wydajnie. Do tego musimy jeszcze rozumieć, jak działają nasze geny, w jaki sposób są regulowane, jak oddziałują między sobą oraz z otoczeniem. A od tego jesteśmy już naprawdę bardzo, ale to bardzo daleko.
nic prostszego 